Rejestracja

Please leave these two fields as-is:
UWAGA: Prosimy o rozwiązanie prostego równania matematycznego!
zamknij

Zaloguj się

Zapomniałeś hasła?

Jeżeli nie pamiętasz swojego hasła, wyślemy Ci nowe - wystarczy skorzystać ze specjalnego formularza
Przypomnij mi hasło

Zarejestruj się
Napisano: 18 czerwca 2010

Liczba komentarzy: 1
Poważne działania niepożądane terapii genowej

Przewlekła choroba ziarniniakowa jest rzadko występującym, wrodzonym niedoborem odporności. Charakteryzuje ją upośledzone wytwarzanie reaktywnych form tlenowych, co w konsekwencji uniemożliwia wewnątrzkomórkowe zabicie zfagocytowanych drobnoustrojów. Autologiczny przeszczep zmodyfikowanych genetycznie macierzystych komórek hematopoetycznych może przynieść wystarczające korzyści kliniczne.

W 2004 dwóch pacjentów z postacią choroby związaną z chromosomem X poddano takiej terapii genowej. W początkowym okresie pacjenci dobrze radzili sobie z bakteryjnymi i grzybiczymi infekcjami. Doszło jednak później do wyciszenia ekspresji transgenu w wyniku metylacji wirusowego promotora.

Rozwinęła się również mielodysplazja szpiku z monosomią chromosomu 7, której przyczyną była aktywacja genu EVI1 po insercji transgenu. Nadekspresja EVI1 zaburzyła normalną duplikację centrosomów, co w konsekwencji spowodowało niestabilność genomu i monosomię oraz klonalną progresję w kierunku mielodysplazji szpiku.

image_pdfimage_print
Podziel się ze znajomymi
Skocz do formularza

Komentarze 1

  1. 1

    Aktualnie terapia genowa opiera się głównie na leczeniu eksperymentalnym i niestety pojawiają się przypadki, w których jej zastosowanie nie przynosi pożądanego efektu, a nawet przyczynia się do powstania poważnych powikłań. Wokół kwestii bezpieczeństwa zastosowania terapii genowej skupiają się przede wszystkim zagorzali przeciwnicy inżynierii genetycznej, ale warto podkreślić, że w ciągu każdego roku notuje się tysiące niepożądanych działań leków już funkcjonujących na rynku. Każda innowacyjna metoda niesie za sobą ogromne ryzyko, ale jest również nadzieją dla chorych pacjentów i myślę, że to właśnie do nich powinna należeć ostateczna decyzja czy to ryzyko podejmować.

  2. Dodaj komentarz
    (wymagany)
    (wymagany)
    (wymagany)

    Pola oznaczone znaczkiem W są obowiązkowe. Musisz wypełnić wszystkie pola wymagane, aby dodać komentarz.
    Twój adres email, który podasz nie zostanie opublikowany z Twoim komentarzem.

    W treści komentarza dozwolone są tagi XHTML: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>

do góry