Rejestracja

Please leave these two fields as-is:
UWAGA: Prosimy o rozwiązanie prostego równania matematycznego!
zamknij

Zaloguj się

Zapomniałeś hasła?

Jeżeli nie pamiętasz swojego hasła, wyślemy Ci nowe - wystarczy skorzystać ze specjalnego formularza
Przypomnij mi hasło

Zarejestruj się
Napisano: 16 czerwca 2011

Liczba komentarzy: 0
siRNA vs rak — wyniki I fazy badań klinicznych nowego leku

Silence Therapeutics, jedna z wiodących firm zajmujących się wykorzystaniem zjawiska interferencji RNA do celów terapeutycznych, zaprezentowała 6 czerwca na dorocznym spotkaniu ASCO (American Society of Clinical Oncology) wyniki pierwszej fazy badań klinicznych jednego z potencjalnych produktów firmy — lipopleksów zawierających siRNA o nazwie Atu027.

Atu027 zostało zaprojektowane do wyciszania ekspresji genu kinazy białkowej N3 (PKN3) w śródbłonku naczyniowym w przebiegu terapii guzów litych. PKN3 uczestniczy w przekazywaniu sygnałów w szlaku PI3K, biorącym udział między innymi w regulacji proliferacji, wzrostu, różnicowania i mobilności komórek. Nadmierna, chroniczna aktywacja tego szlaku jest obserwowana w wielu typach raka i wydaje się uczestniczyć w procesach przerzutowania.

Wyniki badań przedklinicznych (na mysich modelach różnych typów raka) okazały się bardzo obiecujące. Preparat skutecznie wyciszał ekspresję PKN3 oraz znacząco hamował wzrost guzów i tworzenie przerzutów.

W I fazie badań klinicznych udział brało 21 pacjentów z różnymi rodzajami zaawansowanych guzów litych (m.in. piersi, szyjki macicy, trzustki i okrężnicy). U sześciu z nich po trzech miesiącach zaobserwowano stabilizację procesu chorobowego, która u dwojga pacjentów utrzymywała się jeszcze przez okres kolejnych sześciu miesięcy. Dane te pozwalają na ostrożny optymizm: potwierdzają antynowotworowy potencjał testowanego systemu, choć wciąż nie jest to oczekiwany od dawna, przełomowy sukces terapeutyczny.

Równie istotnym wnioskiem płynącym z tych badań jest potwierdzenie wysokiego bezpieczeństwa stosowania opracowanego przez Silence Therapeutics systemu AtuPlex, służącego do dostarczania siRNA do komórek. Technologia ta jest oparta na lipopleksach, czyli bardziej złożonej wersji liposomów. Są to wielowarstwowe, sferyczne, PEGylowane nanocząstki, zbudowane z lipidów kationowych i fuzjogennych, wewnątrz których zamknięte są cząsteczki siRNA.

AtuPlex, bezpieczny nośnik siRNA

Co ciekawe, preparat może być stosowany u pacjentów bez żadnej premedykacji (pozostałe podobne systemy wymagają najczęściej uprzedniego podania leków immunosupresyjnych). Podczas badań nie zaobserwowano odpowiedzi interferonowej ani aktywacji innych cytokin, co bywa problemem występującym przy podawaniu siRNA. W niektórych przypadkach nastąpiła jedynie nieznaczna aktywacja układu dopełniacza. Preparat był również dobrze tolerowany: maksymalna stosowana dawka, wynosząca 0,12mg/kg masy ciała, nie wywoływała żadnych poważniejszych objawów toksyczności. Występowały jedynie pewne niegroźne skutki uboczne o niewielkim bądź umiarkowanym stopniu nasilenia. Obecnie trwają prace nad ustaleniem maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) dla tego preparatu.

Jak podaje Silence Therapeutics, ponad połowa prowadzonych obecnie na świecie testów klinicznych preparatów opartych na siRNA dotyczy sekwencji opracowanych w tej firmie.

Karolina Hybza

Źródła: abstrakt ze spotkania ASCO; strona Silence Therapeutics.

Więcej na ten temat: Silence Therapeutics’ Atu027 Demonstrates Promising Antitumor Activity In Phase I Study Presented At ASCO; Atu027, a Liposomal Small Interfering RNA Formulation Targeting Protein Kinase N3, Inhibits Cancer Progression.

image_pdfimage_print
Podziel się ze znajomymi
Skocz do formularza

Komentarze 0

Nikt jeszcze nie skomentował tego wpisu, napisz coś!
  1. Dodaj komentarz
    (wymagany)
    (wymagany)
    (wymagany)

    Pola oznaczone znaczkiem W są obowiązkowe. Musisz wypełnić wszystkie pola wymagane, aby dodać komentarz.
    Twój adres email, który podasz nie zostanie opublikowany z Twoim komentarzem.

    W treści komentarza dozwolone są tagi XHTML: <a href="" title=""> <abbr title=""> <acronym title=""> <b> <blockquote cite=""> <cite> <code> <del datetime=""> <em> <i> <q cite=""> <s> <strike> <strong>

do góry